AML實際上是在血液腫瘤里面最常見的血液腫瘤之一。在前三四十年它的治療沒有太大的變化，但從2017年起有許多新藥開始涌現，這其實是得益于髓系白血病經過PCR及測序以后一些靶點的發現。于是，在科學家的努力下靶向藥物陸續問世，解決了髓系白血病的一些比較困難的問題。

比如，在髓系白血病里最常見的突變是FLT3突變，其次是NPM1突變或DNMT3A突變等。這些患者（比如FLT3基因突變的患者）應用化療的療效就不如沒有突變的患者。過去，我們都是用普通的化療，這部分突變的患者就很容易復發，這也是我們在前期存在的一些困惑。近幾年一些新藥出現比如FLT3抑制劑，這些藥物的出現給FLT3突變的患者帶來很大的福音。

FLT3突變是急性髓系白血病患者最常見的一種突變。無論在歐洲還是在亞洲，FLT3突變都是排在第一位的，約20%到30%的AML患者會發生FLT3突變。這部分患者如果沒有同時伴有NPM1突變，他們的預后是非常差的。但是現在有了FLT3突變抑制劑。從第一代的索拉非尼開始包括陸續出現的米哚妥林、奎扎替尼、吉瑞替尼。這些藥物的相繼問世確實給伴有FLT3突變的患者帶來福音。

臨床上有幾個試驗值得注意。第一個是關于索拉非尼的臨床試驗，當時是將所有的患者都納入進去。將患者分為兩組，治療組給予索拉菲尼+DA方案；對照組單用DA方案。結果出來兩組并沒有統計學差異。所以索拉非尼也就沒有被批準用于初治的AML患者。

米哚妥林的臨床試驗則設計得比較好。它納入的是有FLT3突變的18-59歲新診斷患者。在2000多例的患者中選出了700多例有FLT3突變的患者，無論是ITD突變或者是TKD突變。聯合DA方案，一組加米哚妥林，另一組不加。經過治療以后，加米哚妥林的一組比對照組有明顯的統計學差異。

接下來，在奎扎替尼和吉瑞替尼的治療復發/難治的AML患者的臨床試驗中，對照組都選用了目前挽救性的治療方案。奎扎替尼的臨床試驗入組患者367多例，吉瑞替尼的臨床試驗入組患者371多例。結果顯示，跟對照組相比，奎扎替尼組和吉瑞替尼組的患者都有明顯的生存優勢，且有統計學差異。從病例數量上來講，吉瑞替尼的臨床試驗納入的病例數更多，所以客觀性更好一些。再者，我們可以看到，吉瑞替尼的曲線拉的更開一些。所以我們覺得在復發/難治的髓系白血病患者的治療中，吉瑞替尼可能比奎扎替尼的療效可能更好。

目前吉瑞替尼用于新診斷AML患者的臨床試驗也正在進行中，比較吉瑞替尼聯合DA方案跟單用DA方案的治療療效，結果也顯示出二者明顯的統計學差異。吉瑞替尼的用藥劑量是每日口服120毫克。

有些老年患者不能耐受強化療，所以目前也在進行有關臨床試驗，吉瑞替尼聯合阿扎胞苷治療不適合化療的伴有FLT3突變的患者。根據目前的結果來看，吉瑞替尼也顯示出明顯的優勢。